Reblozyl（luspatercept-aamt）

Reblozyl（luspatercept-aamt）是目前首個也是唯一1個紅細胞成熟劑，作為TGF-β的配體陷阱（ligand trap），防止TGF-β激活Smad2/3信號通路，進而促進晚期紅細胞的分化和成熟，通過調節後期血紅細胞（RBC）成熟過程降低患者定期RBC輸注的負擔。美國食品藥物管理局(FDA)已批准Reblozyl(luspatercept-aamt)，用於治療成人β地中海貧血的貧血的藥物，β-地中海貧血是一種罕見的血液病，會減少人體產生的重要的攜氧蛋白血紅蛋白產生。

Reblozyl是一款创新型红细胞成熟剂(EMA)，可促进动物模型中晚期红细胞的成熟。由Celgene和Acceleron共同开发Reblozyl。Reblozyl治疗β地中海贫血适应症基于关键性III期BELIEVE研究的数据。这是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究，在输血依赖性β地中海贫血患者中开展。该研究达到了主要终点和全部关键次要终点。结果显示，与安慰剂组相比，luspatercept治疗组患者输血负担显著减少。

luspatercept最常見的治療不良反應包括頭痛、骨痛、關節痛、疲勞、咳嗽、腹痛、腹瀉、頭暈。患者在使用Reblozyl時可能會出現高血壓。建議在治療過程中監測患者的血壓，並在必要時開始抗高血壓治療。受Reblozyl治療的患者應監測血栓形成。FDA建議醫療保健專業人員告訴育齡女性在使用Reblozyl治療期間應使用有效的避孕方法。孕婦或哺乳期的婦女不應服用Reblozyl，因為它可能對發育中的胎兒或新生嬰兒造成傷害。

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